Vertex Pharmaceuticals Incorporated

La FDA étend en 2026 les indications de CASGEVY aux enfants à partir de 2 ans atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, augmentant la population éligible.

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Sans objet

La Cour d’appel du D.C. Circuit confirme que le programme de soutien à la fertilité proposé constituerait une rémunération destinée à induire l’achat de CASGEVY au sens de l’Anti-Kickback Statute. Elle annule en revanche le volet Beneficiary Inducement Statute faute d’explication suffisante et juge illégales certaines règles de délai d’HHS, puis renvoie l’affaire.

La FDA approuve JOURNAVX (suzetrigine) pour les douleurs aiguës modérées à sévères chez l’adulte, premier médicament d’une nouvelle classe non opioïde ciblant Nav1.8.

Statut judiciaire — texte source

Sans objet

Vertex demande un avis sur l’extension aux patients couverts par des programmes fédéraux d’un programme pouvant financer jusqu’à 70 000 $ de services de préservation de la fertilité. HHS conclut que le programme proposé poserait problème au regard de l’Anti-Kickback Statute et du Beneficiary Inducement Statute.

Royalty Pharma et la Cystic Fibrosis Foundation engagent un arbitrage confidentiel sur la redevance applicable aux ventes d’ALYFTREK. Vertex indique appliquer un taux de 4 %, tandis que les demandeurs soutiennent un taux proche de 8 % et réclament des redevances additionnelles.

La Competition Commission sud-africaine ouvre une plainte visant notamment KALYDECO, ORKAMBI, SYMDEKO et TRIKAFTA, alléguant des pratiques d’exclusion et/ou prix excessifs dans l’accès aux traitements de la mucoviscidose.

La FDA étend l’approbation de CASGEVY à certains patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

Statut judiciaire — texte source

Sans objet

Vertex finalise l’acquisition d’Alpine Immune Sciences, renforçant son portefeuille en maladies auto-immunes, notamment avec povetacicept.

Statut judiciaire — texte source

Sans objet

La Competition Commission indique que Vertex a commencé à fournir TRIKAFTA via un distributeur local à un prix plus abordable et clôt les allégations sans les renvoyer au Competition Tribunal.

La FDA approuve ALYFTREK, combinaison CFTR administrée une fois par jour pour certaines populations atteintes de mucoviscidose.

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Sans objet

La FDA approuve CASGEVY pour certains patients atteints de drépanocytose, première approbation américaine d’un traitement utilisant l’édition génomique CRISPR/Cas9.

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La FDA approuve TRIKAFTA pour les patients de 12 ans et plus ayant au moins une mutation F508del, étendant fortement le nombre de personnes pouvant recevoir un traitement modulateur CFTR.

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La FDA approuve KALYDECO (ivacaftor) pour des patients atteints de mucoviscidose porteurs d’une mutation G551D, premier médicament ciblant directement le défaut CFTR pour cette population.

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La Cystic Fibrosis Foundation finance et soutient des programmes de découverte menés avec Aurora Biosciences, ensuite acquise par Vertex, contribuant au développement des modulateurs CFTR.

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Vertex réalise son introduction en Bourse en 1991 et devient une société cotée au Nasdaq.

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Vertex Pharmaceuticals est fondée en 1989 avec une stratégie de découverte rationnelle de médicaments et de développement de petites molécules.

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